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Billets libellés thérapie génique

Progrès de Pfizer en thérapie génique

Pfizer poursuit sur sa lancée dans le domaine des thérapies géniques avec un candidat médicament dans le domaine de la myopathie de Duchenne. Pfizer a lancé une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (minidystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de […]

La thérapie génique guérit l’hémophilie

  L’hémophilie est un défaut de la coagulation due le plus souvent au déficit d’un facteur sanguin, le FVIII pour la forme majoritaire de l’hémophilie A, ou le FIX pour l’hémophilie B. Le transfert d’un gène de secours du facteur défaillant dans le foie a permis à plusieurs patients sévèrement atteints de ne plus s’injecter […]

GenSight Biologics obtient l’autorisation du MHRA de démarrer l’étude clinique de phase I/II PIONEER de la thérapie génique G...

Communiqué de presse Premier essai clinique chez l’homme de l’optogénétique associée à une technologie de stimulation Paris, France, le 10 janvier 2018, 7h30 CET – GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de […]

Médecine régénératrice de la peau pour un enfant atteint de maladie rare

Un enfant de 7 ans atteint d’une maladie rare héréditaire de la peau, l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ) a reçu une greffe en 2015 qui a permis de reconstituer son épiderme à 80 %. L’équipe de Michèle de Luca, du Centre de médecine régénératrice de Modène (Italie) a prélevé des parties saines de la peau du […]

L’ADN d’un homme vivant a été modifié

Des médecins de l’hôpital d’Oakland en Californie ont édité l’ADN d’un patient souffrant de la maladie de Hunter en y ajoutant un nouveau gène. Aux patients atteints de ce syndrome fait défaut une enzyme qui décompose les mucopolysaccharides, macromolécules glucidiques formant d’importants composants des matrices extracellulaires des tissus conjonctifs. Les médecins ont injecté directement dans […]

Portraits de start-ups japonaises

Quelques start-up japonaises dans le domaine de la thérapie génique, des bioplastiques et de l’agriculture cellulaire, respectivement Cyding, Bioworks co et Intergriculture

Les dix innovations de rupture de 2017

Edito du Sénateur René Trégouët en partenariat avec RTFlash Le 20 Janvier dernier, j’avais mis en ligne un édito intitulé : « Quelles sont les technologies qui vont changer le monde ». Vous avez été très, très nombreux à lire cet édito et à me faire savoir combien il vous avait intéressés. Pour le préparer, je m’étais […]

Succès de l’introduction en bourse de Lysogène

Lysogène annonce le succès de son introduction sur le compartiment C d’Euronext Paris. Malgré des conditions de marché difficiles, la société spécialisée dans la thérapie génique visant deux maladies rares dans le domaine du SNC, a réussi à lever 22,6 M€ (objectif initialement annoncé : 30 M€) auxquels viennent s’ajouter 2 M€ issus de la conversion d’obligations […]

Les entreprises du médicament mettent les biotechnologies au cœur de leur programme de campagne

À cinq mois de l’élection présidentielle, les entreprises du médicament dessinent un futur système de soins boosté aux biotechnologies. Sur l’écran géant adapté aux proportions de la salle, le nom de l’événement surplombe les spectateurs au rythme des basses : « Présidentielle 2017 : la santé candidate ! » Si l’organisation de la deuxième université des entreprises du médicament (Leem) […]

BrainVectis lève 1 million d’euros

BrainVectis, société spécialisée en thérapie génique ciblant les maladies neuro-dégénératives, en particulier les maladies d’Alzheimer et de Huntington, a levé 1 million d’euros auprès d’investisseurs privés pour son premier tour de table. Cette opération permettra à la société de finaliser des études pharmacologiques précliniques afin d’entrer en phase d’essai clinique dès 2019 dans la maladie […]

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