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Progrès de Pfizer en thérapie génique

Pfizer poursuit sur sa lancée dans le domaine des thérapies géniques avec un candidat médicament dans le domaine de la myopathie de Duchenne.

Pfizer a lancé une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (minidystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne). Le 22 mars 2018, un premier patient a reçu par administration intraveineuse un mini-gène de la dystrophine,  sous le contrôle d’Edward Smith, MD, investigateur principal de l’étude et Professeur Agrégé en pédiatrie et neurologie au centre médical de la Duke University. La sélection et l’inclusion de douze patients (âgés de 5 à 12 ans) vont se poursuivre dans quatre centres de recherche clinique aux États-Unis. Les premières données de cette étude devraient être communiquées au cours du premier semestre 2019, après l’évaluation de tous les patients prévue un an après l’administration du traitement.

L’étude multicentrique, non randomisée, en ouvert, évalue la sécurité et la tolérance de l’administration intraveineuse d’une dose unique par patient de PF-06939926, avec une escalade de dose au cours de l’étude. Autre objectif : mesurer l’expression et la distribution de la dystrophine, ainsi que la puissance et la qualité de la fonction musculaire. L’absence de cette protéine est la cause de la MSD.

C’est le premier programme de thérapie génique reposant sur un AAV recombinant à entrer en phase clinique depuis l’acquisition de Bamboo Therapeutics par Pfizer en 2016. Pfizer a récemment investi 100 M$ pour agrandir son site de production de thérapie génique à l’échelle industrielle, situé à Sanford en Caroline du Nord (États-Unis). Ces dernières années, la pharma a investi afin d’intégrer totalement la conception de nouveaux vecteurs AAV (virus adéno-associé ou adeno associated virus en anglais) et d’accroître sa capacité de production en thérapie génique. En la matière, Pfizer développe conjointement avec Sangamo Therapeutics une étude de phase 1/2 sur l’hémophilie A et un programme pré-clinique sur la maladie de Charcot (ou sclérose latérale amyotrophique, SLA) ; et collabore également avec Spark Therapeutics dans la conduite d’un programme sur l’hémophilie B qui fait l’objet d’une étude clinique de phase I/II.

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