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HORAMA annonce le lancement de son essai clinique de Phase I/II avec HORA-PDE6B dans le traitement de la rétinite pigmentaire (RP)

Horama annonce avoir lancé, en novembre dernier, son essai clinique de Phase I/II pour HORA-PDE6B et recruté les premiers patients.

Cette étude, menée au sein de la Clinique d’Ophtalmologie du CHU de Nantes (France), vise à évaluer la sécurité et l’efficacité de HORA-PDE6B dans le traitement de la rétinite pigmentaire provoquée par la mutation du gène PDE6B.

Ce type de rétinite pigmentaire est lié à des mutations bi alléliques du gène PDE6B conduisant à un défaut d’expression de la protéine PDE6β. La pathologie subséquente provoque une cécité progressive et irréversible. Il s’agit d’une des dystrophies rétiniennes les plus courantes et elle reste actuellement incurable.

Administré unilatéralement dans l’espace sous-rétinien, HORA-PDE6B permet de fournir une copie non mutée du gène PDE6B humain pour remplacer le gène défectueux, et ainsi permettre l’expression d’une protéine PDE6β fonctionnelle.

L’essai de Phase I/II, autorisé par l’Agence Nationale de Sécurité des Médicaments et des produits de santé (ANSM) en octobre 2017, est une étude ouverte, monocentrique et en escalade de dose. Il comprendra 12 patients volontaires âgés de plus de 18 ans présentant une rétinite pigmentaire due à une mutation du gène PDE6B sans autre manifestation syndromique. Ces 12 patients seront répartis en 3 cohortes successives intégrant respectivement 3, 3 et 6 patients.

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