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Généthon Production fabrique ses premiers lots

Une première mondiale : la première unité de production industrielle de médicaments de thérapie génique créée par une association de malades, l’AFM-Téléthon, a commencé à fonctionner en octobre dernier avec un objectif affiché de 20 lots par an. Située à Evry et financée grâce au Téléthon (5,5 millions d’euros), au Conseil régional d’Ile-de-France (7 M d’euros) et au Conseil général de l’Essonne (8 M d’euros), Généthon Production a débuté la fabrication des premiers lots destinés à un premier essai clinique qui vise le traitement d’une maladie rare de l’oeil, la neuropathie optique de Leber, qui touche plusieurs milliers de personnes en France et aboutit à la cécité. Le projet porté par la société Gensight, « spin off » de l’Institut de la vision, à Paris, nécessitera plusieurs dizaines de doses, produites aux normes pharmaceutiques. Avec la publication du décret du 8 novembre 2012 sur les médicaments de thérapie innovante, les organismes à but non lucratif, tels que Généthon, sont autorisés à devenir des établissements pharmaceutiques. D’autres essais cliniques sont en commande : deux d’envergure internationale pour des maladies rares du système immunitaire et un troisième pour une équipe espagnole traitant une maladie sanguine.

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