Une vision stratégique de l'actualité scientifique et technologique du secteur des biotechnologies.

Biophytis reçoit l’avis favorable de l’EMA pour la désignation de médicament orphelin de Sarconeos dans la Myophathie de Duchenne

Biophytis a reçu l’avis favorable de l’EMA (European Medicines Agency) pour la désignation de Médicament Orphelin à Sarconeos, son candidat médicament dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

« L’avis positif rendu par l’EMA (qui suit de peu l’avis favorable de la FDA) est une étape réglementaire significative pour l’avancée la plus rapide possible de ce projet, afin d’apporter une réponse médicale aux patients atteints de la myopathie de Duchenne. La prochaine étape est la soumission du Plan d’Investigation Pédiatrique, pour avis, à l’EMA, et la finalisation du projet de développement clinique. Constitué de deux études, ce programme comprend une étude de pharmacocinétique de phase 1/2a MYODA-PK qui pourrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase 2/3 MYODA-INT, qui pourrait démarrer en 2019 » déclare Stanislas Veillet, PDG de Biophytis.

Sarconeos est un candidat médicament qui active le récepteur MAS (acteur majeur du système Rénine Angiotensine), stimulant l’anabolisme musculaire et réduisant l’apparition de fibroses musculaires. Il a  le potentiel de ralentir l’évolution de la maladie, en particulier de retarder la perte de mobilité. Dans le modèle animal de référence, Sarconeos a significativement amélioré la tolérance à l’effort et la force musculaire, et réduit la fibrose. Sarconeos pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec une thérapie génique quand celle-ci sera disponible chez les enfants atteints par cette myopathie.

MYODA est le nom du nouveau programme de développement clinique du candidat médicament Sarconeos dans la DMD. D’autres essais cliniques étant en cours dans le traitement de la Sarcopénie, une dystrophie musculaire liée à l’âge caractérisée par une perte de masse et de force musculaire, entraînant une perte de mobilité chez les seniors. Une maladie reconnue par l’OMS qui touche plus de 50 millions de patients dans le monde.

Similar posts
  • Biophytis nomme un nouveau Directeur Médical basé aux Etats-Unis BIOPHYTIS (Euronext Growth Paris : ALBPS) a annonce le 2juillet dernier la nomination du Docteur Samuel Agus au poste de Directeur Médical, en remplacement de Susanna Del Signore. Il sera membre du Comité de Direction de Biophytis. Docteur en médecine (The Hebrew University of Jerusalem) et titulaire de deux doctorats en neurologie et biostatistiques de [...]
  • Progrès de Pfizer en thérapie génique Pfizer poursuit sur sa lancée dans le domaine des thérapies géniques avec un candidat médicament dans le domaine de la myopathie de Duchenne. Pfizer a lancé une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (minidystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de [...]
  • Maladies rares : dans l’attente du troisième plan Vous devez être abonné(e) et connecté(e) pour voir entièrement ce contenu. Veuillez Login pour accéder au [...]
  • Biotech Agora : des conférences pour mettre en valeur les sociétés cotées et non cotées         Biotech Agora, fondée en 2016 par Thierry de Catheu et Alessandra Fra, organise régulièrement des soirées conférences & cocktail pour mettre en lumière les sociétés innovantes, cotées et non cotées, pour développer l’actionnariat et faciliter les levées de fonds. Ces soirées sont des lieux d’échanges privilégiés avec les dirigeants et les [...]
  • BIOPHYTIS obtient les autorisations réglementaires pour lancer l’étude SARA-OBS chez les patients sarcopéniques BIOPHYTIS  a annoncé le 22 novembre qu’elle a obtenu l’autorisation des autorités réglementaires belges et françaises pour conduire l’étude clinique SARA-OBS chez les patients sarcopéniques.  « Nous sommes très heureux de ces premières autorisations qui nous permettent de commencer le recrutement de SARA-OBS en France et en Belgique. Nous attendons prochainement l’obtention d’autres autorisations réglementaires [...]

Aucun commentaire jusqu'à présent.

Laisser un commentaire

Dernière Lettre parue

Cliquez sur l'image pour accéder à la lecture via Calaméo (accès réservé aux abonnés)
Cliquez sur l'image pour accéder à la lecture via Calaméo (accès réservé aux abonnés)

Abonnement

(abonnement aux éditions de la Lettre et accès intégral au site)

Abonnez-vous à notre newsletter gratuite

Maison de la chimie 2018