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Autisme : nouvel essai clinique concluant pour le bumétanide

 

Le traitement de l’autisme par le diurétique bumétanide donne des résultats prometteurs selon un nouvel essai clinique de phase II dirigé par le médecin Eric Lemonnier du CHU de Limoges en collaboration avec le neurobiologiste émérite Yehezkel Ben-Ari de l’Inserm à Marseille.

Aucun traitement médicamenteux de l’autisme n’est disponible à ce jour alors que ce trouble du comportement affecte environ 600 000 personnes en France, la majorité des enfants atteints ne pouvant suivre une scolarité normale. Le bumétanide bloque un canal d’entrée du chlore présent à la surface des neurones et des cellules rénales, ce qui rétablit chez les patients l’action inhibitrice du neurotransmetteur GABA sur les cellules nerveuses. Après trois mois, les enfants et adolescents traités en double aveugle dans six hôpitaux français présentaient une amélioration des principaux symptômes de la maladie évalués sur trois échelles différentes, avec plus de communications sociales et moins de comportements répétitifs et de restriction d’intérêt. L’effet était dépendant de la dose administrée qui restait, à son maximum, dans les valeurs prescrites en tant que diurétique. L’étude publiée dans la revue Translational Psychiatry n’a pas montré d’effets indésirables graves du traitement et confirme les premiers tests cliniques menés depuis 2010 sur près de 60 enfants par les mêmes auteurs. Ces résultats ouvrent la voie à un essai de phase III qui devrait débuter en 2018 après validation par l’agence européenne du médicament (EMA). Pour assurer ce nouveau développement, la start up Neurochlore fondée par Yehezkel Ben-Ari a obtenu le renfort du laboratoire pharmaceutique français Servier pour l’Europe et de la fondation Symmetry pour les États-Unis.

Pierre Kaldy, le 31 mars 2017.

http://www.nature.com/tp/journal/v7/n3/full/tp201710a.html

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