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Marina Cavazzana, pionnière de la thérapie génique

 

Marina Cavazzana, pédiatre, hématologue, a reçu le prix de l’Académie de Médecine en décembre 2016 pour ses recherches sur les cellules hématopoïétiques. Première mondiale :  un adolescent atteint de drépanocytose soigné dans son équipe à l’Institut Imagine par thérapie génique est guéri.  (vidéo  Paco Wiser-crédit DECCS)

 

Véronique Briquet-Laugier : Thérapie génique et hématologie : quelles sont les dernières grandes avancées ?

Nous avons publié le 2 mars dans le New England Journal of Medecine des résultats scientifiques qui confirment une avancée en thérapie génique pour la drépanocytose, une maladie de l’hémoglobine la plus fréquente :  un jeune garçon de 13 ans a été guéri par une transplantation de cellules souches autologues modifiées ex-vivo avec un lentivirus exprimant le gène thérapeutique.

La thérapie génique est une puissante approche thérapeutique pour les maladies rares du système hématopoïétique. Ce sont les cellules souches hématopoïétiques (CSH) du patient qui sont utilisées pour introduire le gène normal appelé aussi gène thérapeutique. Les CSH sont recueillies, génétiquement modifiées ex vivo et réintroduites chez le patient.

Le premier vecteur dérivé des rétrovirus murins que nous avions utilisé avec Alain Fischer et Salima Hacein-Bey-Abina en 2000 a été amélioré. Ce premier vecteur a permis de soigner des patients, mais malheureusement dans cinq cas, les patients ont développé une leucémie due aux caractéristiques biologiques de ce vecteur. La grande avancée est qu’aujourd’hui ce gène thérapeutique est sous le contrôle d’un promoteur interne et non plus sous le contrôle du promoteur rétroviral. Dans ces nouvelles conditions, les patients traités n’ont plus développé d’effets adverses.

Les autres avancées se basent sur la manière dont les CSH sont collectées et corrigées. Les CSH circulantes sont prélevées après injection des facteurs mobilisants chez les patients et vont être modifiées.

 

TB : Vous avez reçu le Grand Prix de l’Académie de Médecine?

Marina Cavazzana : Oui, pour mes travaux sur la thérapie génique des maladies du sang, notamment pour la correction de la thalassémie et de la drépanocytose. Cette récompense est un encouragement pour toute la recherche sur les différentes thérapies géniques.

 

VBL : Vous vous intéressez à une maladie infectieuse ?

Marina Cavazzana : En effet, nos recherches ne se focalisent pas uniquement sur les maladies génétiques rares. Fin 2017, nous devrions initier un essai clinique sur les patients atteints du syndrome d’immunodéficience acquise (SIDA) transmis par le virus VIH, avec le Pr Eric Oksenhendler, Chef du service d’Immunologie Clinique à l’Hôpital Saint Louis. Cet essai clinique, en partenariat avec Calimmune, va soulever la question de la place de la thérapie génique dans une maladie infectieuse et dans sa persistance in vivo. Le Pr Eric Oksenhendler, Responsable du centre de référence pour la prise en charge des patients adultes VIH, a une grande expérience sur l’autogreffe des patients VIH atteints de lymphomes. En partant de cette importante expérience clinique, nous allons modifier les cellules souches afin de les rendre résistantes au virus sauvage pour verrouiller son accès dans les cellules cibles. L’espoir de cette thérapie est d’arriver à stopper chez les patients la tri-thérapie. Le protocole clinique est en cours d’examen par l’ANSM dont la réponse est attendue avant l’été 2017.

 

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